La ministra de Salud de la Nación, Carla Vizzotti, encabezó este martes 17/01 una reunión de trabajo con representantes de Obras Sociales Nacionales y Obras Sociales Especiales para presentar la estrategia de riesgo compartido mediante la cual el Estado nacional garantizará el acceso a la terapia génica de Novartis para el tratamiento de Atrofia Muscular Espinal (AME), independientemente del tipo de cobertura de las y los pacientes. De modo unánime, los financiadores de salud celebraron la importancia de este suceso como un hito en la integración del sistema sanitario.
«Que el Estado pueda garantizar el acceso a este tratamiento de altísimo precio, en función de la evidencia científica e independientemente del tipo de cobertura médica y del lugar en el que vivan las y los pacientes, es muy importante para que el resto de los financiadores no tenga un gasto catastrófico y pueda trabajar en ampliar cobertura a otras problemáticas de salud», manifestó la ministra durante el encuentro.
En esa línea, detalló que «los recursos de amparo y el alto precio de los medicamentos son las amenazas del sistema de financiamiento de salud» y agregó: «Enfocar eso hacia una integración del sistema, con un Estado que pueda recibir información, proponer un trabajo sanitario articulado y tener líneas de cuidado por parte de la seguridad social a nivel nacional y provincial va a demostrar que un Estado presente puede ser además eficiente».
Así, la ministra enfatizó que «implementar esta estrategia de acceso al tratamiento de la terapia génica para AME es un hito que nos abre la puerta para trabajar en conjunto», y convocó a los presentes a «focalizarnos y hacerlo rápido para dejarla instalada y en marcha».
La jefa de Gabinete, Sonia Tarragona, refirió que el Ministerio de Salud «tiene una política de integración fuerte en relación al tratamiento de otras enfermedades poco frecuentes y va construyendo una estrategia muy interesante de abordaje de estas patologías que tanto impactan en el financiamiento». Y agregó: «Estas políticas no solo contribuyen a mejorar las cuestiones de financiamiento, sino que además contribuyen, como autoridad sanitaria, a construir evidencia científica».
En sintonía, el dirigente de la Confederación General del Trabajo (CGT), José Luis Lingieri, subrayó que esta iniciativa representa «un primer paso importante que va a beneficiar al conjunto del sistema de salud». Y tras reconocer que «es un tema que preocupaba a la CGT», el dirigente manifestó «apoyo y bienvenida» al acuerdo alcanzado.
Por su parte, el presidente del Consejo de Obras y Servicios Sociales Provinciales de la República Argentina (COSSPRA), Fernando Avellaneda, compartió su experiencia en el intento de gestión de acuerdos de riesgo compartido con distintos laboratorios y aseguró que «todos ponían cláusulas de confidencialidad», por lo cual el acuerdo logrado por el Estado nacional «quiebra ese concepto». En ese sentido, celebró que «abre una posibilidad a quienes tenemos responsabilidades de gestión para poder trabajar de una forma distinta que hasta ahora no se vio».
En coincidencia, el presidente del Consejo de Obras Sociales de Universidades Nacionales, Francisco Montaruli elogió la estrategia de integración del sistema de salud, describiéndola como «fantástica» porque «encuentra soluciones a un montón de problemáticas económicas y de sustentabilidad en el sistema de salud».
Además, el presidente de la Obra Social de las Fuerzas Armadas y de Seguridad (IOSFA), Darío Díaz Pérez, agregó sus felicitaciones a los avances que conlleva la medida y señaló que esta decisión da cuenta de «un Estado responsable que fomenta las articulaciones internas en el sistema de salud y una organización para enfrentar problemáticas de la salud que hasta el día de hoy no estaba muy desarrollada».
Mediante la Resolución 21/2023, firmada el viernes pasado por la ministra, el Estado nacional realizará una inversión superior a los 15 millones de dólares para garantizar el acceso al tratamiento de esta patología independientemente del tipo de cobertura con que la que cuenten las y los pacientes que cumplan con los criterios definidos, los cuales serán evaluados por la Comisión Nacional para Pacientes con Atrofia Muscular Espinal (CONAME). La iniciativa constituye así una estrategia de abordaje integral que garantiza el acceso, marcando un importante hito en la integración del sistema de salud.
El medicamento onasemnogén abeparvovec (conocido comercialmente como Zolgensma), tiene un valor de venta comercial de más de 2 millones de dólares, que lo posiciona como el de más alto precio de la región y el segundo más caro a nivel mundial. Y en el marco de este acuerdo, el Estado nacional lo adquirirá a un precio de 1,3 millones de dólares (más IVA).
Las pautas de riesgo compartido implican que los pagos serán cumplimentados en tanto los resultados observados en los pacientes concuerden con lo esperado.
A través del Ministerio de Salud, Argentina se convierte de esta manera en el primer país de la región en realizar desde el sector público una adquisición bajo estos criterios, que a partir de una inversión eficiente aseguran la sostenibilidad del sistema y la equidad en el acceso.
También participaron de la reunión la subsecretaria de Medicamentos e Información Estratégica, Natalia Ginblat; el Subsecretario de Integración de los Sistemas de Salud y Atención Primaria, Fabián Puratich; el director Nacional de Medicamentos y Tecnología Sanitarias, Emiliano Melero; la directora de Medicamentos Especiales y Alto precio, Natalia Messina; el gerente general de la Superintendencia de Servicios de Salud, David Aruachan; y el director ejecutivo de la Agencia Nacional De Discapacidad (ANDIS), Fernando Galarraga.
Zolgensma y diez más, los medicamentos más caros del mundo
Zolgensma de Novartis está considerado como el medicamento más caro del mundo con un precio superior a los millones de dólares el tratamiento. Sin embargo, apareció un competidor que le disputa ese “privilegio”, demostró un estudio del sitio especializado Business Insider.
El controvertido título del “fármaco más caro del mundo” le corresponde ahora a Libmeldy, comercializado por Orchard Therapeutics, que sirve para tratar a niños con leucodistrofia metacromática (LDM).
“Nuestro enfoque potencialmente marcará una profunda diferencia en las vidas de las personas afectadas por ciertas enfermedades raras y hereditarias”, afirma el laboratorio fundado en 2015 con sede global en Londres y sucursal en Boston.
Libmeldy tiene un precio en Europa que oscila entre los 2,5 y 3 millones de euros por paciente, donde la Agencia Europa del Medicamento (EMA) lo autorizó en diciembre de 2020.
Zolgensma, desarrollado por Novartis, era hasta hace poco el medicamento más caro del mundo e incluso aún puede serlo, ya que Libmeldy no se comercializa aún en muchos países.
El medicamento de Novartis es administrado a pacientes, generalmente niños, con atrofia muscular espinal. El medicamento cuesta 2.125.000 dólares y en Argentina se ha ordenado su suministro, mediante la judicialización de las prestaciones de las obras sociales y prepagas, aunque ahora es el Estado el que garantizará la provisión
La lista de Business Insider de los medicamentos más caros del mundo es la siguiente:
Blincyto
El fármaco Blincyto de Amgen ayuda al sistema inmunitario del organismo a atacar las células cancerosas. Se emplea para combatir el cáncer de la sangre conocido como leucemia linfoblástica.
El precio por cada inyección de Blincyto es de l4.700 dólares (4.160 euros). La terapia se administra por vía intravenosa durante 28 días. El tratamiento completo suma alrededor de 411 mil dólares.
Ravicti
El fármaco Ravicti de Immedica Pharma AB trata el trastorno del ciclo de la urea, una enfermedad que impide que un paciente elimine el nitrógeno residual debido a la falta de enzimas hepáticas. Su acumulación, tóxica, puede provocar daño cerebral o la muerte.
El medicamento tiene un coste anual que ronda los 5.514 dólares (unos 4.880 euros) por un suministro de 25 mililitros.
Soliris
Con el objetivo de entrar en el lucrativo negocio de las enfermedades raras, en 2020 AstraZeneca adquirió la biofarmacéutica Alexion Pharmaceuticals, que aportó en su portfolio de productos a Soliris, durante muchos años el medicamento más caro del mundo.
El precio de la solución intravenosa es de alrededor de 6.820 dólares (unos 6.040 euros) anuales por un suministro de 30 mililitros.
Soliris pertenece a un grupo de medicamentos denominado anticuerpos monoclonales. Se utiliza en el tratamiento de una enfermedad que afecta al sistema sanguíneo denominada hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). También trata el trastorno del espectro de neuromielitis óptica (TENMO), que afecta predominantemente a los nervios de los ojos y a la médula espinal.
Brineura
Este medicamento se emplea para tratar la enfermedad lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2 (LNC2). El fármaco sustituye a la enzima que falta, la TPP1, retrasando la progresión de la enfermedad.
El precio del kit inyectable Brineura (150 mg/5 ml) es de alrededor de 30.362 dólares (26.889 euros). El dueño de lapatentes es BioMarin Pharmaceutical Inc.
Folotyn
El fármaco Folotyn de Acrotech Biopharma se utiliza como tratamiento para el linfoma de células T que ya se ha propagado. Aunque, en Europa, el Comité de Medicamentos de Uso Humano prohibió su comercialización en 2012.
Se administra por vía intravenosa una vez a la semana durante 6 semanas, seguido de una semana de descanso antes de que se repita el ciclo. El medicamento, según el sitio especializado Healthcare, cuesta casi 795.000 dólares al año (704.079 euros).
Luxturna
Luxturna se utiliza para el tratamiento de pérdida de visión debido a una mutación en el gen RPE65. Estas mutaciones evitan que el cuerpo produzca una proteína necesaria para la visión y conducen a una pérdida de vista y a una posible ceguera.
El fármaco ha sido desarrollado por Spark Therapeutics y cuesta alrededor de 850.000 dólares (752.789 euros), aunque solo se suministra una vez.
Myalepta
El medicamento Myalepta, también de AstraZeneca, se utiliza en pacientes con lipodistrofia generalizada congénita, una enfermedad rara que provoca una pérdida casi completa de la grasa corporal tras el nacimiento.
El paciente promedio necesita alrededor de 14 viales al mes. Esto eleva el coste anual del tratamiento con Myalept a casi 890.000 dólares (788.215 euros).
Danyelza
Danyelza es un medicamento registrado por el laboratorio Y-mAbs Therapeutics de Estados Unidos para tratar el neuroblastoma, un cáncer raro que afecta principalmente a menores de 5 años.
El fármaco aprobado en Estados Unidos cuesta en torno a 20.000 dólares (17.712 euros) por dial, con un tratamiento que suele conllevar unos 48 viales al año, lo que supone un total de 977.000 dólares (865.265 euros).
Zokinvy
Las cápsulas de Zokinvy de Eiger BioPharmaceuticals fueron aprobadas en 2020 en Estados Unidos para tratar el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford, una enfermedad rara que acelera el envejecimiento
Es la primera y única terapia en el mundo destinada a reducir el riesgo de muerte derivado de esta rara afección genética.
Zokinvy se administra por vía oral 2 veces al día y el suministro de un año cuesta 1.032.000 dólares (914.400 euros).
Una enfermedad cruel
Quienes nacen con AME presentan niveles bajos de una proteína que hacen posible que nos movamos: SMN. El cerebro la necesita para poder enviar órdenes a los músculos a través de unos nervios que bajan por la médula espinal.
La AME puede ser de cuatro tipos y se manifiesta, sobre todo, en la infancia. El tipo I es el más agresivo, ya que es muy raro que los pequeños que lo padecen lleguen a cumplir los dos años.
Los tipos II y III también presentan una esperanza de vida reducida, pues al no poder mover los músculos bien o del todo, estos se atrofian.
El tipo IV se deja ver en la adultez, pasados los 30 años.
Zolgensma es un tratamiento para niños con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad de origen genético que impide el desarrollo adecuado de los músculos y que en su versión más severa suele causar la muerte durante los primeros años de vida.
Si bien no tiene cura, existen medicamentos que ayudan a contrarrestar sus efectos y, de estos, el más revolucionario es Zolgensma. El inconveniente, y motivo de la primera polémica que protagonizó, recae en su precio: US$2,1 millones.
Los medicamentos dedicados a estos pacientes se centran en aumentar el nivel de las proteínas que permiten el movimiento.
Zolgensma, en cambio, es un tratamiento genético que busca reparar los genes para que sean capaces de producir esas proteínas en cantidades normales.
Se probó en niños de menos de dos años y, dos años después, todos los que lo habían recibido en dosis altas continuaban con vida y sin necesidad de ayuda para respirar, según publicó el Finantial Times. Tres de cada cuatro podía permanecer sentado al menos 30 segundos sin ningún apoyo e incluso hubo dos pequeños que pudieron levantarse y caminar por sí mismos.
Novartis siempre ha insistido en que trabaja con gobiernos y empresas de seguros médicos para conseguir que cubran el costo del medicamento y que lo puedan abonar a plazos.
La compañía considera que aquellos US$2,1 millones que hay que pagar por aplicar este medicamento intravenoso una vez en la vida están por debajo de lo que costaría tratar a un niño durante años con otros fármacos cuyos precios suelen ser de seis cifras y que no les libran de otros cuidados caros y permanentes como la ventilación mecánica.